Research for Rare - Forschung für seltene Erkrankungen

GALENUS – Genetische Modifikation des Cystischen Fibrose-Transmembran-Regulator -(CFTR) Gens zur Langzeit-Korrektur bei Cystischer Fibrose

Cystische Fibrose (CF) ist eine rezessiv vererbte Krankheit, die etwa 1 in 3.000 Neugeborenen betrifft und durch Mutationen im CFTR-Gen ausgelöst wird. Die Mutationen führen einerseits zu einem Ungleichgewicht im Ionenhaushalt von Epithelien, v. a. Lungen- und Darmepithel, und andererseits zu einer Beeinträchtigung der Funktion bestimmter Immunzellen. Chronische Atemwegsinfektionen sind für einen Großteil der Morbidität verantwortlich. Das Verbundprojekt „Genetische Modifikation des CFTR-Gens zur Langzeit-Korrektur (GALENUS)“ hat zum Ziel, die Funktion des CFTR-Proteins durch genetische Verfahren wieder herzustellen und somit mögliche neue therapeutische Ansätze zu entwickeln.

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Prof. Dr. Joseph Rosenecker
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