Research for Rare - Forschung für seltene Erkrankungen

GALENUS - Genetische Modifikation des Cystischen Fibrose-Transmembran-Regulator -(CFTR) Gens zur Langzeit-Korrektur bei Cystischer Fibrose

Cystische Fibrose (CF) ist eine rezessiv vererbte Krankheit, die etwa 1 in 3.000 Neugeborenen betrifft und durch Mutationen im CFTR-Gen ausgelöst wird. Die Mutationen führen einerseits zu einem Ungleichgewicht im Ionenhaushalt von Epithelien, v. a. Lungen- und Darmepithel, und andererseits zu einer Beeinträchtigung der Funktion bestimmter Immunzellen. Chronische Atemwegsinfektionen sind für einen Großteil der Morbidität verantwortlich.

Das Verbundprojekt „Genetische Modifikation des CFTR-Gens zur Langzeit-Korrektur (GALENUS)“ hat zum Ziel, die Funktion des CFTR-Proteins durch genetische Verfahren wieder herzustellen und somit mögliche neue therapeutische Ansätze zu entwickeln.

Projekte
Kontakt
Prof. Dr. Joseph Rosenecker
Klinikum der Universität München
Campus Innenstadt
Kinderklinik und Kinderpoliklinik
Dr. von Haunersches Kinderspital
Lindwurmstr. 4
80337 München
Telefon: 089 4400-57711
Joseph.Rosenecker@med.uni-muenchen.de
Publikationen

Weiterführende Informationen

Artikel GALENUS in: Verbundforschung für seltene Erkrankungen - Gemeinsam zu Diagnose und Therapie

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