Research for Rare - Forschung für seltene Erkrankungen

GERAMY – Netzwek für Leichtketten (AL-) Amyloidose

Die Leichtketten- (AL-) Amyloidose ist die häufigste Form der systemischen Amyloidosen. Sie ist eine seltene Proteinfaltungs-Erkrankung mit schlechter Prognose. Die AL-Amyloidose wird meist durch eine monoklonale Plasmazell-Erkrankung des Knochenmarks verursacht; hierbei kommt es zur Produktion aymloidbildender Leichtkettenproteine, die in verschiedenen Organen wie Herz, Niere, Leber, Magen-Darm-Trakt und Nervensystem akkumulieren.

Eine Frühdiagnose zu stellen ist sehr schwierig, da die initialen Symptome unspezifisch sind. Todesursache ist meistens Herzversagen aufgrund exzessiver kardialer Amyloid-Ablagerungen. Bis heute besteht die einzige Evidenz-basierte Therapie darin, die Produktion der Amyloid-Vorläuferproteine durch Chemotherapie des zugrundeliegenden B-Zell Klons zu stoppen. Die zytostatische Therapie ist jedoch häufig mit starken Nebenwirkungen verbunden, insbesondere da bei den meisten Amyloidose-Patienten mehrere Organfunktionen eingeschränkt sind. Derzeit existiert keine geprüfte effektive, auf den Amyloidabbau gerichtete Behandlung für Patienten mit AL-Amyloidose.

Projekte
Kontakt
Priv.-Doz. Dr. med. Stefan Schönland
Universitäts-Klinikum Heidelberg
Medizinische Klinik V (Hämatologie / Amyloidose-Zentrum Heidelberg)
Im Neuenheimer Feld 410
69120 Heidelberg
Tel. 06221-56 8001
Fax 06221-56 4659
E-Mail: stefan.schoenland@med.uni-heidelberg.de
www.amyloidose-zentrum.de
Veröffentlichungen

Weiterführende Informationen

Artikel zum Verbund GERAMY in: Verbundforschung für seltene Erkrankungen - Gemeinsam zu Diagnose und Therapie, Februar 2014

Download (PDF)

Conference of the German Network on Systemic AL Amyloidosis (20-21 November, 2015)

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