Leukonet - Network for Leukodystrophies
Leukodystrophies are rare diseases affecting myelin. They are dominated by neurological symptoms which frequently cause death. Curative treatment is not available.
Clinical research projects of Leukonet describe natural history of classified leukodystrophies and try to define new entities among so far unclassified leukodystrophies. Natural history data support ongoing and future clinical trials in collaboration with the biotech-industry and will be applied for concomitant therapy evaluation of bone marrow transplantation in certain disorders.
Leukonet intends internationalizing patient registries for selected disorders to broaden data base. Basic science projects characterize newly discovered leukodystrophy causing genes, study pathogenesis in leukodystrophy mouse models, analyse patients genetically and develop new therapeutic strategies.
Projects- Epidemiologie und Beschreibung des klinischen Verlaufes der metachromatischen Leukodystrophie und des Morbus Krabbe (I. Kraegeloh-Mann, Tübingen)
- Multiparametrische MR Untersuchungen bei seltenen Leukoenzephalopathien mit Hypomyelinisierung im Kindesalter (K. Brockmann, S. Dreha-Kulaczewski, Göttingen)
- Epidemiologie und Beschreibung des klinischen Verlaufes neu definierter Leukodystrophien des Kindesalters (J. Gärtner, Göttingen)
- Leukodystrophien im Erwachsenenalter: Phänotypische Variabilität, klinischer Verlauf und Progressionsmarker (A. Rolfs, Rostock; L. Schöls, Tübingen; W.Köhler, Wermsdorf)
- Therapie der Metachromatischen Leukodystrophie durch Transplantation einer Kombination von hämatopoetischen Stammzellen und multipontenten mesenchymalen Stromazellen (I. Müller, Hamburg; R. Handgretinger, Tübingen)
- Die Rolle von RNAseT2 in der Pathogenese der zystischen Leukencephalopathie ohne Megencephalie (M. Henneke, Göttingen)
- Molekulare Mechanismen der axonalen Degeneration in Mausmodellen humaner Leukodystrophien (K-A. Nave, H. Werner, Göttingen)
- Metachromatische Leuodystrophie: Strategien für eine Substratreduktionstherapie und Untersuchungen zur neuronalen und oligodendroglialen Pathologie anhand von Mausmodellen (M. Eckhardt, H. Beck, V. Gieselmann, Bonn).
- Mutationsanalyse und Wiederherstellung von Arylsulfatase A- und Galaktocerebrosidase-Aktivität durch Proteaseinhibitoren als neuer Ansatz zur Behandlung der Metachromatischen Leukodystrophie und Globoidzell-Leukodystrophie (R. Steinfeld, Göttingen)
Institut für Biochemie und Molekularbiologie
Universität Bonn
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Website: www.leukonet.de