GALENUS - Genetische Modifikation des Cystischen Fibrose-Transmembran-Regulator -(CFTR) Gens zur Langzeit-Korrektur bei Cystischer Fibrose
Cystische Fibrose (CF) ist eine rezessiv vererbte Krankheit, die etwa 1 in 3.000 Neugeborenen betrifft und durch Mutationen im CFTR-Gen ausgelöst wird. Die Mutationen führen einerseits zu einem Ungleichgewicht im Ionenhaushalt von Epithelien, v. a. Lungen- und Darmepithel, und andererseits zu einer Beeinträchtigung der Funktion bestimmter Immunzellen. Chronische Atemwegsinfektionen sind für einen Großteil der Morbidität verantwortlich.
Das Verbundprojekt „Genetische Modifikation des CFTR-Gens zur Langzeit-Korrektur (GALENUS)“ hat zum Ziel, die Funktion des CFTR-Proteins durch genetische Verfahren wieder herzustellen und somit mögliche neue therapeutische Ansätze zu entwickeln.
Projekte- In vivo-Applikation von Nukleinsäuren für die Langzeit-Expression von CFTR (Prof. J. Rosenecker, LMU München)
- Optimierung stabilisierter nicht-immunogener mRNA zur Verbesserung der Sleeping Beauty Transposition und ZFN-vermittelten Genkorrektur (Dr. C. Rudolph, Planegg)
- Sleeping Beauty Transpositions-basierte Ansätze für die in vivo-Gentherapie von Cystischer Fibrose (Dr. Z. Ivics, Langen)
- Gezielte Genommodifikation zur Korrektur des Immunphänotyps (Prof. T. Cathomen, Freiburg)
- Funktionaler Nachweis der CFTR-Korrektur nach genetischer Modifikation von Epithelzellen bei Cystischer Fibrose (Prof. WM Weber, Münster)
- Funktionelle Evaluation des Gentransfers in CF-Mäusen in einem Infektionsmodell (Prof. B. Tümmler, Hannover)
Klinikum der Universität München
Campus Innenstadt
Kinderklinik und Kinderpoliklinik
Dr. von Haunersches Kinderspital
Lindwurmstr. 4
80337 München
Telefon: 089 4400-57711
Joseph.Rosenecker@med.uni-muenchen.de
Weiterführende Informationen
Artikel GALENUS in: Verbundforschung für seltene Erkrankungen - Gemeinsam zu Diagnose und Therapie