Research for Rare - Forschung für seltene Erkrankungen

TreatHSP.net - Translationale Forschung zur hereditären spastischen Paraplegie

Was sind hereditäre spastische Paraplegien?

Hereditäre spastische Paraplegien (HSP), auch hereditäre spastische Spinalparalysen genannt, sind eine heterogene Gruppe genetisch bedingter neurodegenerativer Erkrankungen. Betroffen sind vor allem die langen Axone des Kortikospinaltrakts; dies äußert sich vorwiegend durch eine zunehmende Spastik und Schwäche der unteren Extremitäten. Dadurch werden die Betroffenen erheblich in ihrer Mobilität eingeschränkt.

Bisher verfügbare Therapien lindern nur die Symptome, können aber den Krankheitsverlauf nicht beeinflussen. Die klinische und genetische Heterogenität erschwert die Entwicklung neuer Therapieformen. Um die Behandlungsmöglichkeiten für Betroffene mit HSP zu verbessern, besteht daher großer Forschungsbedarf.

Gemeinsame Forschung im TreatHSP.net Verbund

Der Verbund TreatHSP steht für einen Zusammenschluss verschiedener deutscher HSP-Zentren. Gemeinsam mit dem Deutschen Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen und internationalen Partnern wird über TreatHSP die therapieorientierte Forschung für HSP vorangebracht und koordiniert. Seit 2019 wird der Forschungsverbund vom Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) gefördert.

Der translationale Forschungsansatz des Expertennetzwerks konzentriert sich auf zentrale pathophysiologische Mechanismen in der Entwicklung der HSP. Mit dem Ziel, neuartige Therapien umzusetzen, wird TreatHSP eine gemeinsame Infrastruktur schaffen, die den Zugang zu klinischen Daten, biologischen Proben und OMICS-Daten ermöglicht.

Darüber hinaus will TreatHSP systematisch Parameter für klinische Studien entwickeln und validieren. Ein weiterer Fokus ist die Identifizierung von Biomarkern und neuen therapeutischen Ansatzpunkten in humanen und tierischen Modellsystemen. Durch die präklinische Testung vielversprechender Therapiemöglichkeiten (drug-repurposing) in diesen Modellsystemen soll ein schneller Transfer in die Klinik ermöglicht werden.

Expertinnen und Experten des TreatHSP Verbunds beteiligen sich aktiv am Europäischen Referenznetzwerk ERN-RND.

Projekte
Kontakt
PD Dr. Rebecca Schüle
Zentrum für Neurologie
Hertie-Institut für klinische Hirnforschung
Abteilung Neurologie mit Schwerpunkt neurodegenerative Erkrankungen
Otfried-Müller-Str. 27
72076 Tübingen
Tel. +49 7071 29-81927
E-Mail: rebecca.schuele-freyer@uni-tuebingen.de
Website: www.treathsp.net

Website: Forschungsverbund TreatHSP.net

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BMBF Seltene Erkrankungen - Nationale Förderung: TreatHSP.net

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