Research for Rare - Forschung für seltene Erkrankungen

GAIN - Netzwerk für Multi-Organ-Autoimmunerkrankungen

Was sind Multi-Organ-Autoimmunerkrankungen?

Autoimmunkrankheiten, die mehrere Organe betreffen, gehören zu den äußerst seltenen Erkrankungen. Hierbei greift das körpereigene Immunsystem fälschlicherweise die eigenen Organe an. Bei den Betroffenen entwickelt sich daraufhin eine Entzündung mehrerer Organe, zum Beispiel von Knochenmark, Darm, Lunge, Nieren, Haut und Nervensystem. Aufgrund der Seltenheit und der Komplexität der Erkrankungsbilder dauert es oft sehr lange, bis die richtige Diagnose gestellt wird.

Es wurden bereits einzelne Gene und monogenetische Mutationen als Ursache für diese Erkrankungsgruppe entdeckt. Diese und weitere Erkenntnisse helfen auch das Verständnis und die Behandlung für häufigere polygene Autoimmunerkrankungen zu verbessern.

Gemeinsame Forschung im GAIN Verbund

Im Forschungsverbund GAIN arbeiten Expertinnen und Experten an verschiedenen deutschen Standorten zusammen, um Ursachen und Therapien von Multi-Organ-Autoimmunerkrankungen zu erforschen. Das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) fördert den Verbund seit 2019.

Um die Diagnose und Beratung Betroffener und ihrer Familien zu erleichtern und die Behandlung zu verbessern, befassen sich die einzelnen Forscherteams mit den zugrundeliegenden molekularen und zellulären Pathomechanismen einzelner Erkrankungen sowie mit möglichen molekularen Eingriffen als Therapieoption. Dabei werden bereits bekannte aber auch neue genetische Krankheitsursachen umfassend analysiert. Proben aus einer Biomaterialbank stehen den Forschenden für Ihre Arbeiten bereits zur Verfügung. Ein weiterer Fokus liegt auf der Entwicklung eines einheitlichen Vorgehens bei Identifikation, Diagnose und Behandlung von Multi-Organ-Autoimmunerkrankungen.

Zudem sollen verfügbare Daten in einem Patientenregister systematisch gesammelt werden. Dieses Register soll auch dazu dienen Patientinnen und Patienten für eine begleitende klinische Studie zu gewinnen, die die Sicherheit und Wirksamkeit eines Immunsuppressivums (Abatacept) untersuchen soll.

Projekte
Kontakt

Prof. Dr. med. Bodo Grimbacher
Universitätsklinikum Freiburg
Institut für Immundefizienz
Breisacher Str. 115
79106 Freiburg i. Br.
Tel. +49 761 270-77-732
E-Mail: bodo.grimbacher@uniklinik-freiburg.de
Website: www.g-a-i-n.de

Publikationen

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BMBF Seltene Erkrankungen - Nationale Förderung: GAIN

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