Research for Rare - Forschung für seltene Erkrankungen

Idiopathische FSGS (STOP-FSGS)

Die idiopathische (primäre) FSGS ist eine seltene Krankheit, von der schätzungsweise 2.000 Menschen in Deutschland betroffen sind. Als sekundäre Form stellt sie eine Hauptursache für den irreversiblen Verlust der Nierenfunktion und den lebenslangen Bedarf an Dialyse oder Transplantation dar. Aufbauend auf neuartigen Methoden und Erkenntnissen über die Patho-Mechanismen der FSGS in der vergangenen Förderperiode bringt das vorliegende Konsortium einige der renommiertesten FSGS-Experten Deutschlands zusammen. Das Konsortium befasst sich mit Schlüsselfragen, die sich auf die Initiierung, Diagnose und neuartige Therapien von FSGS konzentrieren. Zur Initiierung von FSGS werden zirkulierende Permeabilitätsfaktoren (Schiffer) und genetische Ursachen (Huber) mit Hilfe innovativer Tiermodelle und hochwertiger Omics-Plattformen untersucht. Darüber hinaus wird die Rolle der einzelnen glomerulären Zellen für die Regeneration (Endlich) oder den Verlust der Nierenfunktion (Moeller) untersucht. In präklinischen Studien werden neuartige Therapiekonzepte untersucht, wobei der Schwerpunkt auf den in der vorangegangenen Förderperiode identifizierten Signalwegen der Kandidaten liegt (Boor, Moeller). Darüber hinaus werden die verfügbaren Medikamente mit einem neuartigen in-vivo-Assay (Endlich) untersucht. Die schnelle Übersetzung in die Klinik ist nach wie vor ein Schwerpunkt dieses Konsortiums. Endlich wird einen neuen Diagnosetest validieren, um primäre und sekundäre FSGS mittels hochauflösender Mikroskopie zu unterscheiden. Unsere Fachkliniken für FSGS-Patienten werden den Zugang zu neuartigen Therapien ermöglichen und sich an Leitlinien (Huber, Moeller, Schiffer) beteiligen. Schließlich wird ein nationales FOrMe FSGS-Patientenregister aus bestehenden regionalen Biobanken erstellt, um zukünftige klinische Studien zu erleichtern.Projekte

Kontakt
Projektleiter:

Professor Dr. med. Marcus J. Möller
RWTH Aachen, Nephrologie und Klinische Immunologie
Pauwelsstraße 30, D-52074 Aachen
Tel: 0241-8035204
Fax 0241-8082446
E-Mail: mmoeller@ukaachen.de

Veröffentlichungen

Weiterführende Informationen

Portrait des Verbundes STOP-FSGS (2018)

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