Translationsorientierte Forschung zu Seltenen Erkrankungen
Viele der rund 8.000 Seltenen Erkrankungen sind noch unzureichend erforscht. Daher arbeiten Forschungsprojekte an vielen verschiedenen Standorten in Deutschland und mit internationalen Partnern zusammen, um gemeinsam die Diagnostik zu verbessern und neue Therapien zu entwickeln. Ziel ist es, vielversprechende wissenschaftliche Erkenntnisse in die klinische Anwendung zu überführen, um eine bessere Versorgungssituation für Menschen mit Seltenen Erkrankungen zu schaffen. Das Programm wird seit 2003 vom Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) gefördert.
V E R A N S T A L T U N G E N
22. – 24.4.2026: The Translational Science of Rare Diseases – From Rare to Care V
A K T U E L L E S
Warum Autoimmunerkrankungen erneut entflammen können
Manche Immunzellen können sich der Therapie von Autoimmunerkrankungen entziehen, indem sie sich „unsichtbar“ machen. Forschende sind ihnen dennoch auf die Spur gekommen – und entdeckten so eine neue Ansatzstelle für die Behandlung.
Ein Beitrag unter Mitwirkung von Prof. Dr. Frank Leypoldt, CONNECT-GENERATE, in: BMBF Newsletter Gesundheitsforschung Nr. 117, Aktuelle Meldungen der Gesundheitsforschung April 2025
Der Code des Lebens – der Wissenschaftspodcast von GHGA: Unser Immunsystem: Superheld mit Schwächen?
Interviewgast: Prof. Dr. Bodo Grimbacher, Universitätsklinikum Freiburg, Centrum für Chronische Immundefizienz (CCI), GAIN Verbund
CTLA4-Insuffizienz: Rheumamittel kann bei seltener Erkrankung helfen
Eine Studie des GAIN Verbunds, in: BMBF Gesundheitsforschung, Aktuelle Meldungen, 24.02.2025.
In ihrem Positionspapier 4 Millionen Gründe für eine bessere Gesundheitspolitik fordert die ACHSE die Weiterförderung unseres Programms zur Erforschung Seltener Erkrankungen, dessen Fortführung infrage steht:
„Das BMBF leistet mit diesem spezifischen Forschungsprogramm (…) einen außerordentlichen Beitrag zur Erforschung und Versorgung vieler Seltener Erkrankungen. Es werden sowohl Erkrankungen des Kindesalters als auch des Erwachsenenalters untersucht, wobei sich der Fokus mehr und mehr zu letzteren verschiebt, was dem Mangel an Erfahrungen zu den krankheitsspezifischen Langzeitauswirkungen einzelner Erkrankungen und den längeren Überlebenszeiten von betroffenen Kindern, dank geeigneter Therapien und besserer Versorgung, Rechnung trägt. Wie es nach der aktuellen Förderphase weitergeht, ist unklar. Die Erwägungen des Ministeriums, zukünftige Forschungsförderung für solche Netzwerkverbünde aus den Ressourcen des Deutschen Zentrums für Kinder- und Jugendmedizin (DZKJ) zu schöpfen, würde die wichtige Zielgruppe der erwachsenen Patientinnen und Patienten außer acht lassen. Dies ist kontraproduktiv und kann nicht beabsichtigt sein. ACHSE fordert, dass dieses Förderprogramm zur Erforschung Seltener Erkrankungen auch nach 2026 in Umfang, Ausstattung und thematischer Vielfalt fortgeführt wird.“
Hierzu siehe auch: Deutschlandfunk, 19.9.24: Bundeshaushalt: Forschung an Seltenen Erkrankungen fürchtet Förderstopp
R4R Newsletter Nr. 17 – November 2024 (Weitere Ausgaben des R4R Newsletters unter: Informationen)
Weitere Informationen und Ausschreibungen:
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RUDY: individuals and researchers for better rare disease care
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Rare Diseases Clinical Trials Toolbox
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EJP RD News and Events
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EJP RD Innovation Management Toolbox (IMT)
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VIDEO: R4R - Forschung für Seltene Erkrankungen