Research for Rare - Forschung für seltene Erkrankungen

MyPred - Netzwerk für junge Menschen mit Prädisposition für myeloische Neoplasien

Was sind myeloische Neoplasien?

Unter der Bezeichnung myeloische Neoplasien werden hier die myeloische Leukämie und das myelodysplastische Syndrom (MDS) zusammengefasst. Dabei handelt es sich um bestimmte Krebserkrankungen, die von den Knochenmarkszellen ausgehen und meistens im Kindes- und Jugendalter auftreten. Es sind bereits zahlreiche Syndrome bekannt, die mit einem Risiko für das Auftreten von myeloischen Neoplasien verbunden sind. Diese Syndrome z.B. das Noonan-Syndrom oder die GATA2-Defizienz gehen auch häufig mit angeborenen Fehlbildungen einher.

Trotz der im vergangenen Jahrzehnt zahlreichen Beschreibungen von Syndromen, die zu myeoloischen Neoplasien bei jungen Menschen führen können, fehlt es an Kenntnissen zur Krankheitsentstehung und zu den entsprechenden genetischen Grundlagen.

Gemeinsame Forschung im MyPred Verbund

Der Forschungsverbund MyPred verfolgt das übergeordnete Ziel, bestimmte genetische Veränderungen, die zu myeloischen Neoplasien führen, zu verstehen. Dazu gehört auch die Beschreibung weiterer bislang unbekannter Syndrome, die eine Prädisposition für myeloische Neoplasien bedingen. Die Ergebnisse der vorgesehenen Forschungsarbeiten sollen den Betroffenen helfen, indem Früherkennungs- und Behandlungsstrategien zielgerichtet aufgebaut und verbessert werden.

Die notwendige interdisziplinäre Fachexpertise wird durch Expert:innen an verschiedenen Standorten in Deutschland gestellt und im MyPred Verbund vereint, der seit 2019 vom Bundesministerium für Forschung, Technologie und Raumfahrt (BMFTR) gefördert wird.

Verschiedene Forschungsansätze basieren auf Daten von in Deutschland registrierten Patienten aus zwei internationalen Registern sowie aus dem deutschen Register für pädiatrische Patient:innen mit chronischer myeloischer Leukämie und einer Patientengruppe mit Leukämieprädisposition bei bekannter Thrombozytopenie. Bei den aktuellen Forschungsarbeiten werden neueste Instrumente und Methoden angewandt.

Ein Fokus liegt auf dem Vergleich verschiedener Aspekte der Krebsentstehung und der Behandlungsergebnisse einzelner Therapiemaßnahmen bei den unterschiedlichen Syndromen. Denn wiederkehrende und Syndrom-übergreifende Faktoren können vielversprechende Ausgangspunkte für die Entwicklung neuer zielgerichteter Therapien darstellen. Damit möchte der Forschungsverbund MyPred in erster Linie den Patient:innen eine bessere Versorgung ermöglichen. Außerdem sollen über verständliche Informationsvermittlung und moderne Medientechniken die Selbstbestimmung und der Erfahrungsaustausch der betroffenen Menschen gefördert werden.

Projekte
Kontakt
Prof. Dr. Miriam Erlacher
Universitätsklinikum Ulm
Klinik für Kinder-​ und Jugendmedizin
Pädiatrische Hämatologie / Onkologie
Eythstraße 24, Haus 2
89075 Ulm
E-Mail: miriam.erlacher@uniklinik-ulm.de
Website: www.mypred.de
Publikationen

Blutkrebs bei Kindern: „Natürliche“ Gentherapie könnte Behandlung voranbringen

in: BMFTR - Newsletter Gesundheitsforschung Nr. 106, April 2022

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Portrait des Verbundes MyPred im Research for Rare Newsletter (Dezember 2020)

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BMFTR Seltene Erkrankungen - Nationale Förderung: MyPred

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